Điều trị viêm gan B có thể đang tiến gần tới một bước ngoặt lớn sau nhiều thập kỷ chủ yếu dừng lại ở mục tiêu kiểm soát virus. Một loại thuốc mới mang tên Bepirovirsen vừa công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn III cho thấy khả năng giúp người bệnh đạt được "chữa khỏi chức năng" - cột mốc mà giới khoa học toàn cầu đã theo đuổi suốt nhiều năm.

Hàng triệu người trên thế giới đang đối mặt với viêm gan B. Ảnh: Shutterstock.

Viêm gan B vẫn là bài toán chưa có lời giải trọn vẹn

Mới đây, Tạp chí Y học New England (NEJM) công bố kết quả nghiên cứu B-Well - thử nghiệm đa trung tâm giai đoạn III trong điều trị viêm gan B mạn tính. Nghiên cứu được thực hiện tại 29 quốc gia với hơn 1.800 bệnh nhân.

Kết quả cho thấy Bepirovirsen, một thuốc thuộc nhóm oligonucleotide đối nghĩa (ASO), đạt tỷ lệ chữa khỏi chức năng có ý nghĩa lâm sàng. Trong toàn bộ nhóm nghiên cứu, khoảng 19% bệnh nhân đạt được mục tiêu điều trị. Ở những người có nồng độ kháng nguyên bề mặt viêm gan B (HBsAg) từ 1.000 IU/mL trở xuống trước điều trị, tỷ lệ này tăng lên 26%.

Thành quả này được xem là tín hiệu đáng chú ý trong bối cảnh viêm gan B vẫn là một trong những bệnh truyền nhiễm mạn tính gây gánh nặng lớn nhất thế giới.

Hiện toàn cầu có khoảng 250 triệu người sống chung với viêm gan B mạn tính. Trong hơn ba thập kỷ qua, điều trị viêm gan B chủ yếu dựa vào thuốc kháng virus nhóm nucleos(t)ide analogues và interferon pegyl hóa. Những phương pháp này giúp kiểm soát sự nhân lên của virus, giảm nguy cơ xơ gan và ung thư gan, nhưng hiếm khi đưa người bệnh đến trạng thái được xem là "chữa khỏi".

Vì vậy, nhiều bệnh nhân phải uống thuốc trong thời gian rất dài, thậm chí suốt đời. Không chỉ gánh nặng chi phí, việc sống chung với bệnh kéo dài còn tạo áp lực tâm lý đáng kể cho người bệnh.

Nhiều bệnh nhân viêm gan B phải uống thuốc trong thời gian dài. Ảnh: Freepik.

Năm 2016, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đặt mục tiêu loại trừ viêm gan virus vào năm 2030. Tuy nhiên, tỷ lệ chẩn đoán viêm gan B trên toàn cầu mới đạt khoảng 13,4%, trong khi tỷ lệ điều trị chỉ ở mức 2,6%. Trong bối cảnh đó, "chữa khỏi chức năng" trở thành mục tiêu được cộng đồng khoa học theo đuổi quyết liệt nhất.

Khác với khái niệm loại bỏ hoàn toàn virus khỏi cơ thể, chữa khỏi chức năng được hiểu là người bệnh mất kháng nguyên bề mặt viêm gan B (HBsAg), không còn phát hiện DNA virus trong máu và duy trì được trạng thái này trong thời gian dài sau khi ngừng thuốc.

Nhiều nghiên cứu cho thấy khi đạt được chữa khỏi chức năng, nguy cơ ung thư gan giảm mạnh từ khoảng 7,8% xuống còn 0,6-1,88%, gần tương đương với người khỏe mạnh. Đồng thời, nguy cơ xơ gan và suy gan cũng giảm đáng kể.

Cách tiếp cận mới trong cuộc chiến với viêm gan B

Bepirovirsen là thuốc đầu tiên thuộc nhóm ASO hoàn tất thử nghiệm đăng ký giai đoạn III đối với viêm gan B.

Khác với các thuốc hiện hành chủ yếu ức chế quá trình nhân lên của virus, Bepirovirsen được thiết kế để tác động trực tiếp vào vật liệu di truyền của virus, từ đó làm giảm các thành phần quan trọng giúp virus tồn tại trong cơ thể. Đồng thời, thuốc còn được cho là có khả năng khôi phục phản ứng miễn dịch, giúp cơ thể nhận diện và kiểm soát virus hiệu quả hơn.

Các chuyên gia đánh giá đây là điểm khác biệt quan trọng bởi một trong những nguyên nhân khiến viêm gan B khó điều trị dứt điểm là hệ miễn dịch của người bệnh không đủ khả năng loại bỏ hoàn toàn virus.

Trong nghiên cứu B-Well, bệnh nhân tiếp tục được điều trị bằng thuốc kháng virus tiêu chuẩn và kết hợp thêm Bepirovirsen. Kết quả cho thấy tỷ lệ chữa khỏi chức năng cao hơn rõ rệt so với nhóm chỉ sử dụng điều trị tiêu chuẩn.

Đáng chú ý, dữ liệu theo dõi dài hạn từ các nghiên cứu trước đó cho thấy những bệnh nhân đạt được chữa khỏi chức năng vẫn duy trì hiệu quả điều trị tốt sau khi ngừng thuốc.

Về độ an toàn, thuốc nhìn chung được dung nạp tốt. Tác dụng phụ phổ biến nhất là phản ứng tại vị trí tiêm, phần lớn ở mức độ nhẹ hoặc trung bình và có thể hồi phục. Một số bệnh nhân xuất hiện tình trạng tăng men gan tạm thời nhưng thường cải thiện trong hoặc sau quá trình điều trị.

Bepirovirsen hiện đã được nộp hồ sơ xin cấp phép tại Mỹ, Trung Quốc, châu Âu và Nhật Bản. Tại Trung Quốc, thuốc đã được đưa vào diện ưu tiên thẩm định sau khi hồ sơ được nộp hồi tháng 3 năm nay. Các chuyên gia kỳ vọng thuốc có thể bắt đầu được đưa vào thực hành lâm sàng từ cuối năm 2026 hoặc đầu năm 2027 nếu quá trình đánh giá diễn ra thuận lợi.