Sau nhiều thập kỷ ít đột phá trong điều trị ung thư tuyến tụy, một loại thuốc uống thử nghiệm vừa cho thấy hiệu quả đầy hứa hẹn khi giảm nguy cơ tử vong và kéo dài đáng kể thời gian sống cho người bệnh giai đoạn tiến triển.

Kết quả đầy đủ từ thử nghiệm lâm sàng trên khoảng 500 bệnh nhân được công bố ngày 31/5 tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) cho thấy thuốc daraxonrasib của công ty Revolution Medicines giúp giảm 60% nguy cơ tử vong so với hóa trị tiêu chuẩn ở những bệnh nhân ung thư tuyến tụy tiến triển đã thất bại sau một đợt điều trị hóa chất.

Không chỉ kéo dài thời gian sống, thuốc còn cho thấy khả năng kiểm soát bệnh vượt trội. Tỷ lệ bệnh nhân có khối u ngừng phát triển hoặc thu nhỏ đạt gần 33%, trong khi ở nhóm hóa trị chỉ khoảng 10-11%.

Kết quả sơ bộ được công bố hồi tháng 4 cho thấy thời gian sống trung vị của người bệnh tăng từ 6,7 tháng lên 13,2 tháng, gần gấp đôi so với điều trị tiêu chuẩn. Nói cách khác, nhóm dùng thuốc mới duy trì được thời gian sống lâu hơn đáng kể so với những bệnh nhân chỉ điều trị bằng hóa trị.

Theo AP, những người sử dụng daraxonrasib không chỉ sống lâu hơn mà còn có chất lượng cuộc sống tốt hơn. Nhiều bệnh nhân ghi nhận khối u thu nhỏ, giảm đau và có thể duy trì điều trị trong thời gian dài hơn đáng kể so với nhóm hóa trị. Nhiều người vẫn tiếp tục dùng thuốc sau thời điểm phân tích dữ liệu, cho thấy khoảng cách về thời gian sống giữa hai nhóm có thể còn tiếp tục gia tăng trong quá trình theo dõi.

Tiến sĩ Rachna Shroff, chuyên gia ung thư tuyến tụy tại Trung tâm Ung thư Đại học Arizona và thành viên nhóm chuyên gia ASCO, nhận định kết quả này đáp ứng mọi tiêu chí quan trọng của một phương pháp điều trị mới. “Bệnh nhân ung thư tuyến tụy tiến triển sau hóa trị chưa từng ghi nhận mức tăng thời gian sống và giảm nguy cơ tử vong như vậy”, bà cho biết.

Daraxonrasib nhắm vào đột biến gen RAS - bất thường xuất hiện ở khoảng 90% trường hợp ung thư tuyến tụy. Trong nghiên cứu, bệnh nhân mang đột biến RAS G12 dùng thuốc duy trì kiểm soát bệnh trung bình 7,3 tháng, cao hơn đáng kể so với 3,5 tháng ở nhóm hóa trị. Tỷ lệ khối u thu nhỏ hoặc biến mất cũng đạt 33,2%, so với 11,8% ở nhóm đối chứng.

Về độ an toàn, tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc là phát ban, viêm niêm mạc miệng, buồn nôn và tiêu chảy. Khoảng 86,3% bệnh nhân gặp tình trạng phát ban sau điều trị. Tuy nhiên, các chuyên gia cho biết phần lớn trường hợp có thể kiểm soát bằng kháng sinh và thuốc bôi chứa steroid.

Tỷ lệ tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng ở nhóm dùng daraxonrasib là 43,6%, thấp hơn mức 57,5% ở nhóm hóa trị. Chỉ 1,2% bệnh nhân phải ngừng điều trị do tác dụng phụ, trong khi tỷ lệ này ở nhóm hóa trị là 11,2%.

Trước những kết quả đầy hứa hẹn này, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp cơ chế tiếp cận mở rộng cho daraxonrasib từ ngày 1/5 và dự kiến xem xét hồ sơ thuốc theo quy trình rút gọn. Sau quyết định của FDA, nhiều trung tâm ung thư tại Mỹ đã nhanh chóng triển khai chương trình tiếp cận sớm cho bệnh nhân, trong bối cảnh nhu cầu sử dụng thuốc tăng mạnh.

Ông Mark Goldsmith, Giám đốc điều hành Revolution Medicines, cho biết công ty đang tiếp tục nghiên cứu daraxonrasib ở giai đoạn bệnh sớm hơn cũng như kết hợp với các liệu pháp khác nhằm kéo dài thêm thời gian sống và mở rộng cơ hội điều trị cho người bệnh ung thư tuyến tụy.