Theo Sức khỏe và Đời sống, thiếu máu tán huyết là một chứng rối loạn, trong đó các tế bào hồng cầu bị phá hủy nhanh hơn mức chúng có thể được tạo ra.
Nguyên nhân của bệnh có thể do một số bệnh nhiễm trùng (do virut hoặc vi khuẩn), thuốc (penicillin, thuốc điều trị sốt rét, acetaminophen), ung thư máu, rối loạn tự miễn dịch (lupus, viêm khớp dạng thấp), viêm loét đại tràng, lá lách hoạt động quá mức, van tim cơ học có thể làm hỏng các tế bào hồng cầu khi chúng rời khỏi tim, phản ứng nghiêm trọng khi truyền máu.
Thiếu Pyruvat kinase là một rối loạn di truyền hiếm gặp, gây phá hủy tế bào hồng cầu sớm, dẫn đến thiếu máu (giảm số lượng hồng cầu). Bệnh nhân bị thiếu hụt Pyruvat kinase có rất nhiều các triệu chứng rõ rệt, bao gồm mệt mỏi, da nhợt nhạt bất thường, vàng da và vàng mắt, khó thở và nhịp tim nhanh. Bệnh nhân cũng có thể phát triển lá lách to, có quá tải sắt trong máu do truyền máu nhiều lần và sỏi mật (cặn nhỏ trong túi mật hoặc ống dẫn mật).
Hiệu quả của thuốc Pyrukynd đã được đánh giá trong hai nghiên cứu. Trong các nghiên cứu này, bệnh nhân được dùng thuốc pyrukynd với liều lên đến 50 mg, uống 2 lần/ngày. Thời gian trung bình khoảng 24 tuần trong nghiên cứu ngẫu nhiên và khoảng 40 tuần trong nghiên cứu đơn nhóm.
Trong nghiên cứu ngẫu nhiên, hiệu quả của pyrukynd dựa trên phản ứng hemoglobin (nồng độ hemoglobin tăng 1,5 g/dL trở lên) ngay từ đầu nghiên cứu và được duy trì ở 2 hoặc nhiều lần đánh giá theo lịch trình. Hemoglobin là thước đo lượng hồng cầu không bị phá hủy. Vào cuối nghiên cứu, 40% người tham gia nhận pyrukynd có phản ứng với hemoglobin, những người nhận giả dược thì không có phản ứng.
Trong nghiên cứu đơn nhóm, hiệu quả dựa trên việc giảm gánh nặng truyền máu được truyền trong 24 tuần điều trị cuối cùng so với gánh nặng truyền máu trước đây đối với từng người tham gia. Kết quả là, 30% người dùng pyrukynd đã giảm gánh nặng truyền máu này. Trong đó, 22% người không cần truyền máu trong 24 tuần điều trị.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc pyrukynd là giảm estrone và estradiol (các loại hormone estrogen) ở nam giới, tăng urat (một loại muối trong cơ thể), đau lưng và cứng khớp. Không thể đánh giá một cách đáng tin cậy ảnh hưởng của Pyrukynd đối với estrone và estradiol ở phụ nữ vì những thay đổi bình thường của các hormone này trong chu kỳ kinh nguyệt và sử dụng biện pháp tránh thai bằng hormone.
Ngoài ra, việc ngừng pyrukynd đột ngột có thể làm trầm trọng thêm tình trạng phá hủy tế bào hồng cầu sớm. Vì thế, bệnh nhân nên tránh đột ngột ngừng hoặc tạm dừng pyrukynd và làm theo hướng dẫn của bác sĩ để ngừng điều trị.
