Theo Sức khỏe và Đời sống, bệnh nhược cơ là một loại rối loạn thần kinh cơ tự miễn dịch hiếm gặp và mãn tính, khiến bệnh nhân gặp tình trạng yếu cơ theo các mức độ khác nhau. Khi mắc bệnh nhược cơ, các nhóm cơ chủ yếu bị ảnh hưởng là: Cơ vân, cơ mặt, cơ nhai, cơ tứ chi, hô hấp…

Mặc dù bệnh nhược cơ có thể gây suy nhược cơ bắp và có khả năng đe dọa tính mạng, đồng thời suy giảm chất lượng cuộc sống, tuy nhiên hiện nay, y học vẫn chưa có thuốc điều trị dứt điểm căn bệnh này, các thuốc được sử dụng chỉ có tác dụng làm giảm các triệu chứng của bệnh.

Cũng theo các chuyên gia, hầu hết bệnh nhân nhược cơ đều có kháng thể immunoglobulin G (IgG), chống lại các thụ thể nicotinic acetylcholine ở cơ xương.

Efgartigimod là một kháng thể được điều chế để giảm IgG gây bệnh và ngăn chặn quá trình tái chế IgG ở bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ. Kháng thể này liên kết với thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), được phân bố rộng rãi khắp cơ thể và đóng vai trò trung tâm trong việc giải cứu các kháng thể IgG khỏi bị thoái hóa. Chặn FcRn làm giảm mức độ kháng thể IgG.

Trước đó, các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm thuốc Efgartigimod với 187 bệnh nhân nhược cơ và đang dùng liều ổn định của ít nhất một loại thuốc điều trị nhược cơ. Trong vòng 26 tuần, 84 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên dùng efgartigimod 10 mg/kg và 83 bệnh nhân nhận giả dược.

Kết quả cho thấy, Efgartigimod có hiệu quả và được dung nạp tốt, giúp giảm gánh nặng bệnh tật và cải thiện sức mạnh và chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân trên bốn thang đo nhược cơ cụ thể.

Sự phê duyệt của FDA đã giúp thuốc Efgartigimod trở thành một liệu pháp mới quan trọng đối với bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi căn bệnh suy nhược này.